Sdružení Občan

27.02.2013 Vzácná onemocnění v roce 2013

Vzácná onemocnění, tedy nemoci postihující méně než jednoho ze dvou tisíc našinců, mají z definice problém se svým včasným rozpoznáváním, se správnou diagnostikou a s dostupností účinné léčby. S většinou z této zhruba osmitisícovky nemocí se lékař nepotká za celý svůj profesní život, a tak je opravdu obtížné na správnou diagnózu včas pomyslet.
Svoji významnou roli tu hraje osvěta. Třeba cystická fibróza si zvýšila pravděpodobnost včasného záchytu rozšířením povědomí o „slaných dětech“. Problémům spojeným se vzácností nemocí je nasnadě čelit centralizací jejich diagnostiky a léčení na národní i mezinárodní úrovni. Jenom tak se dá zajistit, aby se o pacienty staral personál s odpovídajícími zkušenostmi a aby vložené prostředky přinesly co největší užitek.

Péče o pacienty se vzácnými nemocemi se jistojistě v čase stále zlepšuje, škála účinných léků roste a zdokonaluje se organizace péče jak v jednotlivých státech, tak v rámci celé EU. Nejkontroverznější oblastí péče o pacienty se vzácnými nemocemi jsou a budou náklady na jejich léčení. Je celkem zřejmé, že vývoj nového léku na vzácné onemocnění přijde přinejmenším stejně draho jako na často se vyskytující onemocnění, ale tyto náklady se mohou rozpočítat do léčení dramaticky menšího počtu pacientů, proto je úspěšný vývoj nových a účinných preparátů v této oblasti současně skvělou zprávou pro postižené pacienty a noční můrou správců veřejných rozpočtů.

Panuje obecná shoda, že lékům na vzácná onemocnění, "orphanům", se má dostávat poněkud jiného zacházení než lékům běžným. Jejich vývoj je podporován, patentová ochrana delší a obecné vnímání hranice ochoty platit je vyšší. Standardní pojetí nákladové efektivity je korigováno sociálními a etickými přínosy hodnocené léčby. To, že mohou být pro posuzování „orphanů“ nastaveny jiné parametry než pro běžné léky, neznamená, že by tyto technologie neměly procházet standardním hodnocením a posouzením v rámci HTA. Data pro hodnocení se sice získávají déle a obtížněji, nákladová efektivita se počítá svízelněji, ale kde jinde by měly být výsledky léčby monitorovány a vyhodnocovány pečlivěji než u vzácných onemocnění?

Z dat naší největší pojišťovny vyplývá, že počet pacientů léčených léky z kategorie „orphan“ stále stoupá, stejně jako náklady na jejich léčení. V současné době utrácí VZP za „orphany“ 4,5 % z celkových nákladů na léky a trend napovídá, že jejich podíl dále poroste. Uvidíme, co nám přinese další desetiletí, ale s HTA budeme moci vývoj méně komentovat a více ovlivňovat.

MUDr. Pavel Vepřek
newsletter Občan v síti č. 02/2013
27. 2. 2013
© sdružení Občan